Glossaire
Actionnable (altération)
Altération génétique directement impliquée dans le processus d'installation ou de développement d'un cancer. Elle constitue une cible privilégiée pour des médicaments anticancéreux.
ADN (acide désoxyribonucléique)
Molécule portant le patrimoine génétique, présente dans le noyau des cellules
Amplification
Répétition n fois d’une séquence génomique
ARN (acide ribonucléique) messager
Molécule issue de la transcription de l’ADN et traduite en protéines
Autorisation temporaire d'utilisation (ATU)
il s'agit d'une procédure de l'ANSM permettant l'utilisation d'un médicament n'ayant pas encore d’AMM. L'ATU peut être accordée à un malade (ATU nominative délivrée à la demande du médecin traitant) ou à un groupe de malades atteints de la même maladie (ATU de cohorte dont l'organisation revient au laboratoire pharmaceutique titulaire de l'autorisation temporaire. Elle précède souvent une AMM). L'ATU fait partie des modes d'accès dits compassionnels au médicament. Il ne s'agit en aucun cas d'un essai clinique. L'ATU ne vise pas à améliorer les connaissances médicales mais à mettre un médicament à disposition des malades dans des conditions exceptionnelles.